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Fibrosi Cistica | in Italia allo studio un farmaco su misura per le mutazioni più diffuse

Fibrosi Cistica |  in Italia allo studio un farmaco su misura per le mutazioni più diffuse Si è conclusa la XVII Convention nazionale promossa da Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC), che ha ...

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Fibrosi Cistica: in Italia allo studio un farmaco su misura per le mutazioni più diffuse nel nostro Paese (Di martedì 19 novembre 2019) Si è conclusa la XVII Convention nazionale promossa da Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica (FFC), che ha riunito a Verona oltre 200 ricercatori e le massime autorità della ricerca FC, per fare il punto sui risultati ottenuti e sui nuovi approcci terapeutici nella cura della malattia genetica grave più diffusa, in un momento di grande fermento per le nuove cure della malattia, che in Italia interessa 2 milioni e mezzo di portatori sani in grado di trasmettere la malattia ai propri figli. La tre giorni scientifica è stata anche occasione per una riflessione approfondita su Trikafta, il nuovo farmaco prodotto dall’industria Vertex, che ha superato le prove della sperimentazione clinica con ottimi risultati nei soggetti che hanno almeno una copia della mutazione più diffusa, la F508del, e che è stato approvato dalla Food & Drug Administration. Un risultato di estrema rilevanza che ...
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