Fondazione Telethon sbarca negli Usa con la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Fondazione Telethon annuncia l’ingresso negli Stati Uniti con Waskyra, una terapia genica approvata dalla FDA per la sindrome di Wiskott-Aldrich. Questa innovazione rappresenta un passo importante nella cura di una rara e grave immunodeficienza genetica, offrendo nuove speranze ai pazienti e segnando un traguardo significativo nel campo delle terapie avanzate.
Ci sono momenti che riempiono di fierezza. Sul fronte scientifico, il via libera della FDA (Food and Drug Administration) degli USA per Waskyra, una terapia genica ex vivo destinata ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica, è uno di questi. L’approvazione da parte della FDA segue il parere positivo del CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per la stessa terapia, arrivato poche settimane fa. Ma soprattutto rappresenta la consacrazione del modello di ricerca di Fondazione Telethon che rappresenta la prima organizzazione non profit ad aver completato con successo lo sviluppo di una terapia genica, portandola dalla ricerca di laboratorio fino, oggi, all’approvazione regolatoria negli USA. 🔗 Leggi su Quifinanza.it
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LA RICERCA DI FONDAZIONE TELETHON SBARCA IN USA: VIA LIBERA DALLA FDA ALLA TERAPIA GENICA PER LA SINDROME DI WISKOTT-ALDRICH (WAS) - PER LA PRIMA VOLTA AL MONDO UN ENTE NO PROFIT RICEVE L'AUTORIZZAZIONE A DISTRIBUIRE NEGLI STATI UNITI UNA TERAPIA FRUTTO DELLA PROPRIA ATTIVITÀ DI RICERCA E SVILUPPO ... Da adnkronos.com
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