Autismo e leucovorin: cosa sappiamo davvero sul farmaco promosso dall'amministrazione Trump
L’amministrazione Trump ha acceso i riflettori sul leucovorin (o acido folinico) come possibile intervento per alcuni sintomi dell’autismo. La mossa ha alimentato interesse e discussioni, ma le domande chiave restano: per chi può servire davvero, e con quali prove?
Il leucovorin è una forma attiva dell’acido folico già impiegata in oncologia e in specifiche anemie. L’attenzione nasce dal fatto che una piccola quota di persone nello spettro autistico presenta una carenza cerebrale di folati (CFD) o anticorpi contro il recettore dei folati (FRa), condizioni che possono ridurre l’ingresso dei folati nel cervello. In questi casi mirati, l’acido folinico potrebbe aiutare a ripristinare la disponibilità di folati nel sistema nervoso centrale.
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Negli Stati Uniti la FDA ha inquadrato l’uso dell’acido folinico per i sintomi associati alla CFD, una condizione rara che può includere tratti riconducibili all’autismo. Si tratta però di un’indicazione specifica e non di un via libera generale per l’ASD: riguarda un sottogruppo di pazienti identificabili con test appropriati, non l’intera popolazione autistica.
Le prove cliniche disponibili per l’autismo sono ancora limitate: piccoli studi e trial preliminari hanno riportato segnali di miglioramento in ambiti come linguaggio e comunicazione in bambini con marcatori di alterato trasporto dei folati. Mancano però grandi studi randomizzati che confermino in modo solido sicurezza ed efficacia su larga scala. Di conseguenza, gli esperti invitano a non presentare il leucovorin come una “cura” dell’autismo.
Le società scientifiche ricordano che l’intervento farmacologico va considerato, quando indicato, all’interno di un percorso che comprende diagnosi accurata, valutazione specialistica e terapie comportamentali basate sull’evidenza. Allo stesso tempo, organizzazioni internazionali come l’OMS hanno smentito correlazioni non dimostrate, ad esempio tra paracetamolo in gravidanza e autismo, ribadendo la necessità di attenersi ai dati.
Il leucovorin può avere un ruolo mirato nei casi con CFD o autoanticorpi anti-FRa, con benefici potenziali su alcuni sintomi. Per un impiego più ampio nell’ASD servono studi indipendenti, controllati e di dimensioni adeguate che definiscano meglio chi può beneficiarne, quanto e con quali rischi.
