Malattie rare la ricerca Telethon sbarca in Usa

Quotidiano.net | 11 dic 2025 | 🔊 Ascolta la notizia

La Fondazione Telethon amplia il proprio impegno nella ricerca sulle malattie rare, portando in America il nuovo farmaco Waskyra (Etuvetidigene Autotemcel). Questa iniziativa rappresenta un passo importante nella lotta alle patologie poco comuni, offrendo nuove speranze ai pazienti attraverso l'innovazione scientifica e la collaborazione internazionale.

Si chiama Waskyra (Etuvetidigene Autotemcel) il farmaco che Fondazione Telethon porterà anche in America. Questo è possibile dopo il via libera dell’Agenzia americana del farmaco, che arriva a pochi giorni dal parere positivo anche dell’Agenzia Europea per i medicinali. "È una conquista straordinaria, non solo per Fondazione Telethon e per la ricerca made in Italy che si conferma eccellente, ma per la comunità globale di pazienti", dice Luca di Montezemolo, presidente di Fondazione Telethon. Di fatto la prima organizzazione non profit ad aver completato con successo lo sviluppo di una terapia genica, portandola dalla ricerca di laboratorio fino, oggi, all’approvazione regolatoria negli Stati Uniti. 🔗 Leggi su Quotidiano.net

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