Leucodistrofia metacromatica terapia genica efficace
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Leucodistrofia metacromatica, ‘terapia genica cambia destino bimbi’ - (Adnkronos) – La terapia genica, se somministrata precocemente, può cambiare il destino dei bambini nati con leucodistrofia metacromatica (Mld), una malattia genetica rara e letale che porta alla perdita progressiva della capacità di camminare, parlare e interagire. A confermare la svolta è uno studio italiano targato San Raffaele-Telethon e pubblicato sul 'New England Journal of […] L'articolo Leucodistrofia metacromatica, ‘terapia genica cambia destino bimbi’ proviene da Webmagazine24. 🔗.com
Leucodistrofia metacromatica, con la terapia genica alcuni bambini “hanno mantenuto la capacità di camminare” -
Se somministrata tempestivamente, la terapia genica è in grado di preservare la funzione motoria e le capacità cognitive nella maggior parte dei bambini nati con una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (Mld), cambiandone la storia clinica. A confermarlo è uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine e condotto presso l’Ospedale San Raffaele di Milano – da anni in prima linea con studi sulla terapia genica – con il coordinamento di Alessandro Aiuti, vice-direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica ... 🔗ilfattoquotidiano.it
Leucodistrofia metacromatica, la terapia genica può cambiare la storia clinica della malattia: il nuovo studio -
Milano, 24 aprile 2025 – La leucodistrofia metacromatica (Mld), è una malattia tanto rara quanto letale che che colpisce i bambini e porta alla perdita progressiva della capacità di camminare, parlare e interagire, fino alla morte.
Ora uno studio condotto su 39 bambini con Mld al San Raffaele di Milano dalle ricercatrici cliniche Francesca Fumagalli e Valeria Calbi, con il coordinamento di Alessandro Aiuti, vice-direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) apre nuove prospettive di cura e speranze di vita. 🔗ilgiorno.it
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