Angioedema ereditario ‘corretto’ da forbici del Dna verso terapia one shot
Ricercatori dell’Amsterdam UMC hanno utilizzato la tecnologia Crispr per correggere l’angioedema ereditario. I risultati mostrano che la terapia genica può intervenire direttamente sul DNA della malattia rara. La procedura ha prodotto effetti positivi in modelli di studio, aprendo la strada a trattamenti “one shot”. La ricerca si concentra sulla possibilità di eliminare definitivamente la condizione tramite intervento genetico.
Una ricerca innovativa apre la strada alla terapia genica contro una malattia rara: l’ angioedema ereditario. Sono davvero promettenti i risultati dell’utilizzo delle ‘forbici molecolari’ Crispr ottenuti dai ricercatori dell’Amsterdam UMC. Il team, in collaborazione con diversi altri ospedali, ha completato con successo il primo studio di Fase 3 al mondo su una terapia Crispr in vivo per questa malattia rara. In questo studio, condotto in doppio cieco, 80 pazienti affetti da angioedema ereditario sono stati randomizzati per ricevere la terapia o un placebo. Ebbene, “il lavoro dimostra che la terapia è realmente efficace e sicura ”, afferma con entusiasmo Danny Cohn, responsabile della ricerca. 🔗 Leggi su Lapresse.it
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