Via libera da Aifa a nuovo farmaco contro una malattia genetica rara
L'Aifa ha approvato un nuovo farmaco per una malattia genetica rara. La decisione arriva a cento anni dalla scoperta di Arvid Lindau, che contribuì a chiarire un aspetto di questa condizione. Il farmaco sarà disponibile per i pazienti che ne necessitano. La richiesta di autorizzazione è stata approvata dopo le analisi e le valutazioni delle autorità sanitarie. Non sono stati annunciati dettagli sui tempi di distribuzione o sui costi.
Sono passati cento anni da quando il patologo svedese Arvid Lindau mise insieme i pezzi di un puzzle fino a quel momento irrisolto. Una serie di tumori e cisti, apparentemente scollegati tra loro, erano in realtà manifestazioni di una stessa malattia ereditaria: nasceva così la sindrome di von Hippel-Lindau (VHL). Per anni la chirurgia ha rappresentato l’unico trattamento per questa malattia rara. Ma adesso belzutifan, il farmaco sviluppato da Msd, ha ottenuto la rimborsabilità da parte di Aifa. Un futuro che fa meno paura . “La rimborsabilità dà speranza e un’opportunità terapeutica concreta per i pazienti, che da oggi potranno tornare a... 🔗 Leggi su Lapresse.it
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