Fibrosi cistica svolta dalla terapia genica | corretta una mutazione finora non trattabile
Recentemente è stata annunciata una svolta nel trattamento della fibrosi cistica grazie a una nuova tecnica di terapia genica. Questa metodologia utilizza l'editing di basi azotate per correggere una mutazione che finora non aveva soluzioni terapeutiche efficaci. La scoperta rappresenta un passo avanti importante, offrendo nuove possibilità per le persone affette da questa condizione. La ricerca si concentra su una strategia innovativa che potrebbe cambiare il modo di affrontare la malattia.
Una nuova strategia di terapia genica basata sull’editing di basi azotate apre prospettive per il trattamento di forme di fibrosi cistica attualmente prive di opzioni terapeutiche efficaci. È quanto emerge da uno studio a guida italiana pubblicato su Science, che descrive i risultati ottenuti in modelli cellulari e organoidi. La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce circa 100mila persone nel mondo ed è causata da mutazioni nel gene che codifica per la proteina Cftr (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), fondamentale per il trasporto di ioni attraverso le membrane cellulari. Le alterazioni di questa proteina compromettono la funzionalità di diversi organi, in particolare polmoni e apparato digerente.🔗 Leggi su Ilfattoquotidiano.it
Notizie correlate
“Corretta la trisomia 21 nei topi”, potenziale nuova frontiera della terapia genica per la Sindrome di DownChe la terapia genica potesse permettere trattamenti mai pensati prima lo si era capito da tempo e con il passare degli anni l’applicazione della...
Aggiornamenti e dibattiti
Temi più discussi: Al via la Run4Hope contro la Fibrosi Cistica; DA MINTURNO A ROMA IN BICI: TORNA L’INIZIATIVA LA RICERCA SUI PEDALI A SOSTEGNO DELLA RICERCA SULLA FIBROSI CISTICA – Brindisi Libera; Puro 10000 – Zanè (VI).
Fibrosi cistica, svolta dalla terapia genica: corretta una mutazione finora non trattabileUna nuova strategia di terapia genica basata sull’editing di basi azotate apre prospettive per il trattamento di forme di fibrosi cistica attualmente prive di opzioni terapeutiche efficaci. È quanto ... ilfattoquotidiano.it
Fibrosi cistica, i nuovi farmaci una svolta: «Ma non sono ancora accessibili a tutti»«Devi brillare di più - dice Will, protagonista del film A un metro da te -. Questa è la vita, finirà prima che tu te ne accorga». Il tempo sembra scorrere più veloce per chi nasce con una malattia ... ecodibergamo.it
Il 57enne Giovanni Bizzarri sarà protagonista, nel primo fine settimana di maggio, di Zero4mila, sfida benefica che lo porterà da Genova al Breithorn per raccogliere fondi a favore del Registro Italiano Fibrosi Cistica. #gazzettamatin #zero4mila #giovannibizzar - facebook.com facebook
➜