Corretta la trisomia 21 nei topi potenziale nuova frontiera della terapia genica per la Sindrome di Down

Da ilfattoquotidiano.it 13 apr 2026 | 🔊 Ascolta la notizia

Uno studio recente ha confermato che nei topi è possibile correggere la trisomia 21, condizione alla base della Sindrome di Down, attraverso tecniche di terapia genica. La ricerca si focalizza sull’utilizzo di strumenti di editing genetico per intervenire direttamente sul DNA, aprendo nuove strade per possibili trattamenti futuri. La sperimentazione rappresenta un passo avanti nel campo delle terapie genetiche, che continuano a evolversi grazie a progressi tecnologici significativi.

Che la terapia genica potesse permettere trattamenti mai pensati prima lo si era capito da tempo e con il passare degli anni l’applicazione della tecnica taglia-e-cuci del Dna ha permesso di raggiungere risultati soltanto sperati in diversi settori della medicina. Un nuovo metodo basato sulla Crispr-Cas9 ha permesso di fare un primo passo verso una possibile terapia genica per la sindrome di Down, che è causata dalla presenza di tre copie del cromosoma 21 invece delle due normali. I test condotti su topi dal gruppo di ricerca del Beth Israel Deaconess Medical Center statunitense mostrano un’efficacia del 40%, dunque raddoppiata rispetto a quella che era stata raggiunta finora, pari solo al 20%.🔗 Leggi su Ilfattoquotidiano.it

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