Terapia genica | la speranza per le malattie genetiche rare
Una ricerca italiana ha sviluppato una terapia genica destinata a trattare due malattie genetiche rare, la Gangliosidosi GM1 e la Mucopolisaccaridosi di tipo IV-B, nota anche come Morbo di Morquio B. Questi interventi mirano a offrire nuove possibilità di trattamento per le persone affette da queste condizioni. La sperimentazione si concentra sui risultati ottenuti e sulle applicazioni cliniche potenziali di questa tecnologia.
Una nuova speranza arriva dalla ricerca italiana per chi convive con due gravi e rare malattie genetiche: la Gangliosidosi GM1 e la Mucopolisaccaridosi di tipo IV-B, nota anche come Morbo di Morquio B. Uno studio preclinico pubblicato sulla rivista scientifica Molecular Therapy e condotto dal team del Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino dell’Università di Padova ha mostrato risultati promettenti grazie a una strategia avanzata di terapia genica. Le due patologie fanno parte delle malattie da accumulo lisosomiale, un gruppo che comprende oltre settanta malattie rare causate dal malfunzionamento dei lisosomi. I lisosomi sono piccoli organelli presenti nelle cellule e svolgono una funzione essenziale: agiscono come veri e propri sistemi di smaltimento e riciclo, grazie a enzimi che degradano le sostanze di scarto. 🔗 Leggi su Liberoquotidiano.it
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TERAPIA GENICA: UNA SPERANZA PER MALATTIE RARE
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