Distrofia | scoperta possibile cura per una forma rara
Una recente ricerca ha individuato una possibile strategia terapeutica per l’alfa-sarcoglicanopatia, una forma rara di distrofia muscolare genetica. Questa scoperta potrebbe offrire nuove speranze per il trattamento delle forme più gravi, caratterizzate da perdita precoce della deambulazione, debolezza muscolare e problemi respiratori. Lo studio rappresenta un passo importante verso una migliore comprensione e gestione di questa condizione complessa.
Parla italiano la ricerca che ha individuato una potenziale strategia terapeutica per le forme gravi di alfa-sarcoglicanopatia, una distrofia muscolare genetica rara caratterizzata da perdita precoce della deambulazione, debolezza e problemi respiratori. Condotto dai ricercatori dell’Irccs Ospedale Policlinico San Martino di Genova e Irccs Istituto Giannina Gaslini e pubblicato su Brain, lo studio ha evidenziato che l’uso di una terapia di riferimento per la distrofia muscolare di Duchenne potrebbe rappresentare la prima forma di trattamento mirato a rallentare la progressione della malattia, migliorando la qualità della vita dei pazienti, finora orfani di una cura adeguata. 🔗 Leggi su Lapresse.it
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