Distrofia | scoperta possibile cura per una forma rara

Un gruppo di ricercatori italiani ha individuato una potenziale strategia terapeutica per una forma grave di distrofia. Rara forma di distrofia muscolare, l’alfa-sarcoglicanopatia è caratterizzata da insorgenza precoce – in etĂ  infantile – e rapida progressione. La malattia compromette in modo significativo l’autonomia motoria e la qualitĂ  della vita degli individui colpiti. I danni spesso coinvolgono anche la muscolatura respiratoria. La patologia, ereditaria e neurodegenerativa, progredisce rapidamente se non trattata con tempestivitĂ . L’alfa-sarcoglicanopatia è causata dal difetto della proteina sarcoglicano di tipo alfa, che si trova nella membrana della cellula muscolare. 🔗 Leggi su Lapresse.it

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