Malattie rare - per la Sma nuove prospettive di cura con l' ok Aifa ad ampliamento della terapia genica

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Malattie rare, per la Sma nuove prospettive di cura con l'ok Aifa ad ampliamento della terapia genica (Di martedì 23 aprile 2024) Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell'estensione dell'impiego di onasemnogene abeparvovec (Zol
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    Pubblicato il 23 Aprile, 2024 (Adnkronos) – I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell'estensione dell'impiego di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*), prima terapia genica per la Sma, anche ai bambini con Sma 2 fino a 13,5 kg e ai pre-sintomatici con tre copie del gene Smn2. Il ... (dayitalianews)

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