Malattie rare - Pane Cattolica | Terapia genica per Sma 1 e 2 rivoluzione copernicana

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Malattie rare, Pane (Cattolica): "Terapia genica per Sma 1 e 2 rivoluzione copernicana" (Di martedì 23 aprile 2024) Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - "Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la capacità di stare seduti in maniera autonoma, ma non di camminare in maniera autonoma". Il nuovo trattamento "è una vera e propria rivoluzione copernicana", una sorta di "Sma 3.0, perché ci permette di trattare bambini che", senza questa Terapia, "non avrebbero camminato. Se riesco a trattarli molto precocemente, quando ancora i segni della malattia non sono arrivati, quindi con lo screening neonatale, permetto loro una vita normale". Così Marika Pane, direttore clinico del Centro Nemo pediatrico di Roma e ...

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Già approvata in bimbi con atrofia muscolare spinale di tipo 1 è ora disponibile anche per il tipo 2 I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell'estensione dell'impiego di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*), prima terapia […] (sbircialanotizia)
Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell'estensione dell'impiego di onasemnogene abeparvovec (Zol (ilgiornaleditalia)

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