Malattie rare - per la Sma nuove prospettive di cura con l’ok Aifa ad ampliamento della terapia genica

Malattie rare

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Malattie rare, per la Sma nuove prospettive di cura con l’ok Aifa ad ampliamento della terapia genica (Di martedì 23 aprile 2024) Già approvata in bimbi con atrofia muscolare spinale di tipo 1 è ora disponibile anche per il tipo 2 I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori prospettive di trattamento grazie all'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) dell'estensione dell'impiego di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*), prima terapia
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Malattie metaboliche ereditarie, oltre 150 esperti alle Giornate Simmesn a Bologna - BOLOGNA – ‘Rivedere le Malattie metaboliche ereditarie che sottoponiamo a screening neonatale, proponendo una revisione del pannello di riferimento in rapporto all’esperienza che abbiamo maturato da 8 ...dire

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