Malattie rare - Pallara Famiglie Sma | Estensione terapia genica per Sma 2 gioia indescrivibile

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Malattie rare, Pallara (Famiglie Sma): "Estensione terapia genica per Sma 2 gioia indescrivibile" (Di martedì 23 aprile 2024) Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - "Oggi abbiamo presentato l'Estensione della terapia genica, che già precedentemente era stata una vera rivoluzione per i bambini affetti dalla forma più grave della patologia (Sma 1). Oggi avere una possibilità di terapia per i bambini anche per la forma 2 è davver

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Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - "Oggi abbiamo presentato l'estensione della terapia genica, che già precedentemente era stata una vera rivoluzione per i bambini affetti dalla forma più grave della patologia (Sma 1). Oggi avere una possibilità di terapia per i bambini anche per la forma 2 è davvero una gioia indescrivibile, bambini che seppure con una forma meno grave della patologia vanno comunque incontro ad una disabilità progressiva". ... (liberoquotidiano)
(Adnkronos) – "La Sma rappresenta una malattia genetica devastante per i pazienti che ne sono affetti e per chi li assiste, portando ad una compromissione della qualità della vita e anche ad un impatto sostanziale sulla sopravvivenza. Novartis è partita da questo bisogno medico importante e insoddisfatto per ricercare e sviluppare una risposta per le […] (periodicodaily)

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