Malattie rare - Pallara Famiglie Sma | Estensione terapia genica per Sma 2 gioia indescrivibile

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Malattie rare, Pallara (Famiglie Sma): "Estensione terapia genica per Sma 2 gioia indescrivibile" (Di martedì 23 aprile 2024) Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - "Oggi abbiamo presentato l'Estensione della terapia genica, che già precedentemente era stata una vera rivoluzione per i bambini affetti dalla forma più grave della patologia (Sma 1). Oggi avere una possibilità di terapia per i bambini anche per la forma 2 è davvero una gioia indescrivibile, bambini che seppure con una forma meno grave della patologia vanno comunque incontro ad una disabilità progressiva". Così Anita Pallara, presidente dell'Associazione Famiglie Sma, commenta l'Estensione della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) anche alla Sma tipo 2, in un incontro con la stampa organizzato oggi a Roma da Novartis. "Ricordiamo che la Sma è una ...
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    Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - "La Sma rappresenta una malattia genetica devastante per i pazienti che ne sono affetti e per chi li assiste, portando ad una compromissione della qualità della vita e anche ad un impatto sostanziale sulla sopravvivenza. Novartis è partita da questo bisogno medico importante e insoddisfatto per ricercare e sviluppare una risposta per le persone e per i bambini che nascono con questa malattia genetica rara, ... (iltempo)

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    (Adnkronos) – "La Sma rappresenta una malattia genetica devastante per i pazienti che ne sono affetti e per chi li assiste, portando ad una compromissione della qualità della vita e anche ad un impatto sostanziale sulla sopravvivenza. Novartis è partita da questo bisogno medico importante e insoddisfatto per ricercare e sviluppare una risposta per le […] (periodicodaily)

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    (Adnkronos) – "Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la […] (periodicodaily)

Malattie rare, Rondena (Novartis): "Terapia genica blocca progressione Sma 1 e 2" - 'Noi al fianco di Istituzioni, Regioni, società scientifiche e associazioni per consentire ai pazienti eleggibili al trattamento di accedervi in maniera tempestiva' ...adnkronos

Malattie rare, Pane (Cattolica): "Terapia genica per Sma 1 e 2 rivoluzione copernicana" - Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - 'Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma ...notizie.tiscali

Malattie rare, per la Sma nuove prospettive di cura con l'ok Aifa ad ampliamento della terapia genica - Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori ...notizie.tiscali

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