Malattie rare - Rondena Novartis | Terapia genica blocca progressione Sma 1 e 2

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Malattie rare, Rondena (Novartis): "Terapia genica blocca progressione Sma 1 e 2" (Di martedì 23 aprile 2024) Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - "La Sma rappresenta una malattia genetica devastante per i pazienti che ne sono affetti e per chi li assiste, portando ad una compromissione della qualità della vita e anche ad un impatto sostanziale sulla sopravvivenza. Novartis è partita da questo bisogno medico importante e insoddisfatto per ricercare e sviluppare una risposta per le persone e per i bambini che nascono con questa malattia genetica rara, affrontando una Terapia avanzata genica che può agire sulla causa della malattia, fornendo la sostituzione di un gene mancante o non funzionante e, quindi, bloccando la progressione della malattia". Così Roberta Rondena, Country Value & Access Head, Novartis, commenta l'estensione della Terapia ...
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    (Adnkronos) – "La Sma rappresenta una malattia genetica devastante per i pazienti che ne sono affetti e per chi li assiste, portando ad una compromissione della qualità della vita e anche ad un impatto sostanziale sulla sopravvivenza. Novartis è partita da questo bisogno medico importante e insoddisfatto per ricercare e sviluppare una risposta per le […] (periodicodaily)

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    (Adnkronos) – "Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la […] (periodicodaily)

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    Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - "Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la capacità di stare seduti in maniera autonoma, ma non di camminare in maniera autonoma". Il nuovo trattamento "è una vera e propria ... (iltempo)

Malattie rare, Rondena (Novartis): "Terapia genica blocca progressione Sma 1 e 2" - 'Noi al fianco di Istituzioni, Regioni, società scientifiche e associazioni per consentire ai pazienti eleggibili al trattamento di accedervi in maniera tempestiva' ...adnkronos

Malattie rare, Pane (Cattolica): "Terapia genica per Sma 1 e 2 rivoluzione copernicana" - Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - 'Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma ...notizie.tiscali

Malattie rare, per la Sma nuove prospettive di cura con l'ok Aifa ad ampliamento della terapia genica - Roma, 23 apr. (Adnkronos Salute) - I piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (Sma) e le loro famiglie possono contare su ulteriori ...notizie.tiscali

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