Malattia rara del fegato la terapia genica mantiene i benefici a 4 anni
La terapia genica mantiene i benefici a quattro anni dal trattamento nelle pazienti con sindrome di Crigler-Najjar, una malattia genetica rara del fegato che può essere letale. I dati indicano che gli effetti osservati dopo la somministrazione persistono nel tempo. La patologia compromette la capacità del fegato di eliminare la bilirubina, che può accumularsi nell’organismo. La notizia riguarda le pazienti trattate e il periodo di osservazione fino al quarto anno.
La terapia genica continua a mostrare i suoi benefici a quattro anni dal trattamento nelle pazienti con sindrome di Crigler-Najjar, una malattia genetica del fegato estremamente rara e potenzialmente letale. Due delle tre donne trattate all’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo hanno potuto interrompere la fototerapia notturna, mentre la terza ha ridotto il ricorso al trattamento. In tutti e tre i casi i livelli di bilirubina sono rimasti significativamente al di sotto della soglia associata al rischio di danni neurologici. I risultati dello studio . A documentare i risultati è uno studio pubblicato il 5 novembre 2026 sul ‘New England Journal of Medicine’, condotto nell’ambito del consorzio internazionale CureCN e promosso da Généthon. 🔗 Leggi su Lapresse.it
Malattie rare, disponibile una nuova terapia per i pazienti con LAL-D
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