Sindrome di Crigler-Najjar lo studio al Papa Giovanni | terapia genica ancora efficace a 4 anni dal trattamento
La terapia genica per la sindrome di Crigler-Najjar risulta ancora efficace quattro anni dopo il trattamento. Lo riferisce uno studio pubblicato il 5 novembre 2026 sul New England Journal of Medicine, dedicato ai risultati a lungo termine della terapia mediata da AAV8, denominata GNT0003, nei pazienti con questa malattia. La ricerca è stata condotta all’ospedale Papa Giovanni. Il testo non fornisce ulteriori dettagli sui pazienti coinvolti né sui risultati clinici osservati nel corso dei quattro anni.
Il 5 novembre 2026 il New England Journal of Medicine ha pubblicato uno studio sull’ efficacia a lungo termine della terapia genica mediata da AAV8 (GNT0003) nei pazienti affetti da sindrome di Crigler-Najjar. La sperimentazione clinica è stata promossa, nell’ambito del consorzio internazionale CureCN, da Généthon, un’organizzazione no profit unica nel suo genere, specializzata nella ricerca e nello sviluppo di terapie geniche, fondata dall’Associazione francese per la lotta alle distrofie muscolari AFM-Téléthon. La sindrome di Crigler-Najjar è una malattia congenita del fegato estremamente rara, che colpisce circa 500 persone in Europa. È causata dalla carenza dell’enzima UGT1A1, necessario per il metabolismo della bilirubina. 🔗 Leggi su Bergamonews.it
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