Attrv-Pn via libera di Aifa a terapia autosomministrabile che ' spegne' causa molecolare patologia

Una singola somministrazione mensile, da effettuare in autonomia al domicilio grazie ad un dispositivo auto-iniettore, e benefici sia clinici che sulla qualità di vita dei pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia - Attrv-Pn di stadio 1 o 2. Si tratta di eplontersen, approvato alla rimborsabilità dall'Agenzia italiana del farmaco - Aifa, in grado di agire direttamente sulla causa molecolare della patologia, bloccando a monte la produzione epatica della transtiretina - Ttr. Rara e progressiva, l'amiloidosi ereditaria mediata da Ttr interessa oggi circa 600 persone in Italia e, oltre a gravare sulla salute, ha un impatto socioeconomico elevato. 🔗 Leggi su Quotidiano.net

Attrv-Pn, via libera di Aifa a terapia autosomministrabile che 'spegne' causa molecolare patologia

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