Malattie rare nuova prospettiva di cura per Attrv-Pn | Aifa approva eplontersen
L'Agenzia italiana del farmaco ha autorizzato il rimborso di eplontersen per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina nei pazienti adulti con polineuropatia di stadio 1 o 2. La decisione riguarda specificamente la possibilità di utilizzo del farmaco per questa malattia rara. L’approvazione permette di includere eplontersen nelle liste di farmaci rimborsabili, offrendo una nuova opzione terapeutica per questa condizione.
Roma, 21 set. (Adnkronos Salute) - L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di eplontersen per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina nei pazienti adulti con polineuropatia (Attrv-Pn) di stadio 1 o 2. Il farmaco è approvato per l'auto-somministrazione mensile mediante un dispositivo auto-iniettore. Eplontersen è un oligonucleotide antisenso coniugato (Aso) con ligando GalNAc, progettato per inibire la produzione epatica della transtiretina (Ttr). L'approvazione - informa una nota - si basa sui risultati positivi dello studio di fase 3 (Neuro-TTRansform), pubblicati su 'Jama', che hanno evidenziato un beneficio significativo e duraturo del farmaco in tutti gli endpoint co-primari e secondari. 🔗 Leggi su Iltempo.it
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