In arrivo una nuova terapia genica per la beta-talassemia | lo studio
È stato avviato uno studio clinico di fase IIb su una terapia genica ottimizzata per la beta-talassemia trasfusione-dipendente. Lo studio coinvolge più centri e mira a valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. La ricerca si concentra su pazienti che necessitano di trasfusioni frequenti e utilizza una versione migliorata della terapia genica. I risultati sono attesi per comprendere meglio le potenzialità di questa nuova opzione terapeutica.
Al via uno studio clinico multicentrico di fase IIb per valutare sicurezza ed efficacia di una versione ottimizzata della terapia genica nei pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente. La sperimentazione, promossa da Fondazione Telethon e Irccs Ospedale San Raffaele di Milano, coinvolgerà anche l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e interesserà complessivamente nove pazienti tra i 3 e i 35 anni. La beta-talassemia . La beta-talassemia è una malattia genetica ereditaria del sangue causata dalla ridotta o assente produzione delle catene beta dell’emoglobina, proteina fondamentale per il trasporto dell’ossigeno ai tessuti. Le persone con forme trasfusione-dipendenti devono sottoporsi a trasfusioni regolari per tutta la vita e a terapie continuative per contrastare l’accumulo di ferro. 🔗 Leggi su Lapresse.it
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