Sordità congenita un' iniezione restituisce l’udito in poche settimane

Da vanityfair.it 27 apr 2026 | 🔊 Ascolta la notizia

Una nuova terapia genica ha permesso di ripristinare l’udito in bambini con sordità congenita, con miglioramenti visibili in poche settimane. La sperimentazione, condotta su dieci pazienti affetti da questa condizione dalla nascita, è stata recentemente pubblicata sulla rivista scientifica Nature Medicine. La terapia consiste in un’iniezione mirata e si è dimostrata efficace nel recupero dell’udito nei soggetti coinvolti.

«Si tratta di un enorme passo avanti nel trattamento genetico della sordità, un passo che può cambiare la vita di bambini e adulti», afferma Maoli Duan, consulente e docente presso il Dipartimento di Scienze Cliniche, Intervento e Tecnologia del Karolinska Institutet, in Svezia, e una delle autrici corrispondenti dello studio. Il bersaglio dello studio è l’OTOF, un gene che produce l’otoferlina, una proteina essenziale per trasferire i segnali sonori dalle cellule ciliate della coclea al nervo acustico. Quando OTOF è mutato, l’orecchio interno capta le vibrazioni ma non riesce a spedirle al cervello. I ricercatori hanno usato un vettore virale sintetico (AAV) per consegnare una copia funzionante del gene direttamente nell’orecchio interno, attraverso la finestra rotonda della coclea: una singola iniezione, una sola volta.🔗 Leggi su Vanityfair.it

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