Svolta genetica | 3 milioni per la cura che sconfigge l’anemia

Durante la cerimonia per il Breakthrough Prize in Life Sciences a Los Angeles, due ricercatori hanno ricevuto un premio di 3 milioni di dollari. La loro ricerca ha portato allo sviluppo della terapia Casgevy, un trattamento che si propone di sconfiggere l’anemia. La scoperta rappresenta un passo avanti importante nel campo delle terapie genetiche, grazie a studi e innovazioni condotte nel settore delle scienze della vita.

A Los Angeles, durante la cerimonia per il Breakthrough Prize in Life Sciences tenutasi ieri, Swee Lay Thein e Stuart Orkin hanno ricevuto un premio da 3 milioni di dollari per le loro scoperte fondamentali che hanno reso possibile la terapia Casgevy. Questo riconoscimento celebra il superamento di una barriera scientifica cruciale nella gestione dell’anemia falciforme e della beta-talassemia, patologie ematiche che colpiscono milioni di persone causando complicazioni sistemiche e crisi dolorose. L’inganno genetico del passaggio dall’emoglobina fetale a quella adulta. La chiave del successo terapeutico risiede in un meccanismo biologico osservato già negli anni ’40, quando si notò che i neonati affetti da anemia falciforme non manifestavano i sintomi tipici della malattia fino alla crescita.🔗 Leggi su Ameve.eu

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