Un cerotto genetico contro la Sindrome di Dravet così un farmaco ha ridotto i sintomi
Un nuovo farmaco, un oligonucleotide antisenso definito come “cerotto genetico”, ha ridotto i sintomi della sindrome di Dravet. Si tratta di una forma rara e grave di epilessia congenita, per la quale esistono poche opzioni terapeutiche. I risultati ottenuti finora sono stati considerati promettenti nel trattamento di questa condizione.
Un oligonucleotide antisenso, definito come “ cerotto genetico ”, ha mostrato risultati promettenti nel trattamento della sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia congenita con poche opzioni terapeutiche. I dati provengono da studi clinici di fase 12a condotti presso l’Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital di Chicago e pubblicati sul prestigiosissima rivista New England Journal of Medicine. La sindrome di Dravet, che colpisce bambini tra i 2 e i 18 anni, è caratterizzata da convulsioni, deficit cognitivi, disturbi della comunicazione e del comportamento, disfunzioni motorie, ritardi della crescita e tratti autistici. La malattia è legata a mutazioni nel gene Scn1a, che porta alla produzione solo parziale della proteina del canale del sodio essenziale per la funzione neuronale. 🔗 Leggi su Ilfattoquotidiano.it
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