Atrofia muscolare spinale ok dall’Ue a terapia genica sopra i due anni
L’Unione Europea ha approvato la terapia genica di Novartis per l’atrofia muscolare spinale, destinata a pazienti sopra i due anni, inclusi adolescenti e adulti. La decisione permette l’uso del trattamento in tutto il territorio europeo, ampliando le categorie di pazienti che possono accedervi. La terapia è progettata per contrastare questa condizione genetica, che provoca perdita progressiva della forza muscolare.
Disco verde dall’Ue alla terapia genica Novartis mirata a contrastare l’atrofia muscolare spinale per bambini con più di due anni, adolescenti e adulti. Si tratta del farmaco onasemnogene abeparvovec, che diventa così la prima terapia genica di sostituzione approvata per questa popolazione nell’Ue. La terapia interviene sulla causa genetica della malattia attraverso la sostituzione del gene SMN1 con una dose fissa somministrata una sola volta per via intratecale, indipendentemente da età e peso corporeo, migliorando così la funzione motoria. “L’approvazione europea di questa nuova terapia amplia le possibilità di intervento oggi disponibili per la Sma. 🔗 Leggi su Lapresse.it
N-Care Project: using long-read sequencing for timely genetic diagnosis in critically ill infant...
Notizie e thread social correlati
Gabry nella trappola del blackout: “Senza il ventilatore per l’ossigeno non respira”. La mamma: “Ha un’atrofia muscolare spinale, spero che resista”Una famiglia a Sesto San Giovanni segnala un blackout di quattro ore che ha interrotto l’uso del ventilatore con ossigeno, indispensabile per un...
Colesterolo alto, svolta dalla terapia genica: una sola dose potrebbe sostituire anni di farmaciUna terapia genica basata su CRISPR potrebbe eliminare la necessità di farmaci per il colesterolo alto.
Argomenti più discussi: Costosissima terapia per l'atrofia muscolare spinale, Novartis ha l'ok; Ok in commissione Sanità alla risoluzione sullo screening neonatale. Scutellà: Risultato importante per la Calabria · LaC News24.
Costosissima terapia per l'atrofia muscolare spinale, Novartis ha l'okIl trattamento (che negli usa costa oltre 2 milioni di dollari) è destinato ai bambini di età superiore ai due anni, agli adolescenti e agli adulti. tio.ch
Atrofia Muscolare Spinale, ok Aifa alla rimborsabilità di ZolgensmaL’Italia è tra i primi paesi in Europa ad approvare la rimborsabilità della prima terapia genica per la SMA, che potrà fornire un importante beneficio clinico con un impatto sulle funzioni muscolari ... milanofinanza.it
➜