La nuova terapia genica Una speranza per i bimbi

Somministrare un’avanzata terapia genica subito dopo la nascita per contrastare i sintomi di una rara malattia genetica, la mucopolisaccaridosi di tipo I (Mps-I), prima che si manifestino, potrebbe migliorare la qualità di vita dei pazienti: è quanto emerge da uno studio pubblicato dai ricercatori della Fondazione Tettamanti e dell’istituto San Raffaele Telethon sulla rivista scientifica “Molecular Therapy: methods and clinical development”. La patologia è causata da un difetto nel gene Idua, che impedisce all’organismo di produrre un enzima importante per il corretto smaltimento di alcune sostanze di degradazione del metabolismo. 🔗 Leggi su Ilgiorno.it

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