Malattia di Huntington | la speranza arriva dalla terapia genica Ecco cosa può cambiare per i pazienti

Cultweb.it | 25 set 2025 | 🔊 Ascolta la notizia

La malattia di Huntington, o Corea di Huntington, una malattia neurodegenerativa devastante, potrebbe avere finalmente incontrato il suo avversario. Ricercatori del University College London, in collaborazione con l’azienda uniQure, hanno annunciato risultati promettenti da uno studio clinico di fase III su una terapia genica innovativa, denominata AMT-130. Questa terapia ha dimostrato di rallentare la progressione dei sintomi del 75% e di ridurre la morte delle cellule cerebrali, aprendo uno spiraglio di speranza per i pazienti affetti da questa malattia incurabile. La malattia di Huntington è causato da una mutazione nel gene dell’huntingtina, che porta alla produzione di una proteina difettosa. 🔗 Leggi su Cultweb.it
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Malattia di Huntington: sintomi, terapie e nuove speranze da un farmaco

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