Crisi epilettiche silenziate con cerotti genetici in una neonata prematura Lo studio su Nature

Ilfattoquotidiano.it | 6 mag 2025
crisi epilettiche silenziate con cerotti genetici in una neonata prematura lo studio su nature

© Ilfattoquotidiano.it - Crisi epilettiche “silenziate” con cerotti genetici in una neonata prematura. Lo studio su Nature

Grazie al silenzio imposto a un gene difettoso, è stata ottenuta una riduzione superiore al 60% nella frequenza delle Crisi epilettiche in una neonata prematura con encefalopatia epilettica e dello sviluppo a esordio precoce causata da una mutazione nel gene SCN2A. Le Crisi, inizialmente presenti a un ritmo di 20-25 all’ora, sono diminuite a 5-7 all’ora dopo somministrazioni ripetute di elsunersen, una terapia a base di oligonucleotidi antisenso, ovvero piccoli pezzetti di codice genetico che si ‘incollano’ sulla mutazione che si vuole silenziare: come un cerotto genetico. Gli oligonucleotidi antisenso sono diventati una classe terapeutica promettente per colpire specifici meccanismi genetici. Reso noto su Nature Medicine, è il risultato di ricercatori della Ludwig-Maximilians-Universität di Monaco. 🔗Ilfattoquotidiano.it

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