Malattia di Huntington speranze da un nuovo farmaco

Funweek.it | 5 mag 2025
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(Adnkronos) –speranze da un nuovo farmaco per la Malattia di Huntington. Ptc Therapeutics ha annunciato oggi, 5 maggio, i risultati dello studio di Fase 2 ‘Pivot-HD’ sul farmaco Ptc518 in pazienti con Malattia di Huntington in stadio 2 e stadio 3.  “Lo studio ha raggiunto il suo obiettivo principale di riduzione dei livelli ematici della proteina huntingtina (Htt) alla 12esima settimana con sicurezza e tollerabilità favorevoli”, riporta l’azienda in una nota. “Inoltre, i dati a 12 mesi sui pazienti in stadio 2 sono coerenti con la riduzione dose-dipendente della proteina Htt precedentemente riportata e con i trend dose-dipendenti su tutte le scale cliniche”, continua l’azienda.  “I risultati dello studio ‘Pivor-HD’ confermano che Ptc518 riduce i livelli di proteina huntingtina e mostra segnali precoci di beneficio clinico con un profilo di sicurezza favorevole”, ha affermato Matthew B. 🔗Funweek.it

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