Malattie rare - Rondena Novartis | Terapia genica blocca progressione Sma 1 e 2

(Adnkronos) – "Ogni anno in Italia nascono tra i 20 e i 30 bambini con Sma, atrofia muscolare spinale. Il 65% ha la forma più grave, la forma 1. Sono bambini che, prima dell'avvento delle terapie geniche, morivano entro l'anno di età. Il resto sono bambini con la forma 2 e 3, quindi con la […] L'articolo Malattie rare, Pane (Cattolica): “Terapia genica per Sma 1 e 2 rivoluzione copernicana” proviene da Webmagazine24. Visualizza tutte le ... (webmagazine24)

"Somministrazione one shot, una sola volta nella vita, è una grandissima rivoluzione" "Oggi abbiamo presentato l'estensione della terapia genica, che già precedentemente era stata una vera rivoluzione per i bambini affetti dalla forma più grave della patologia (Sma 1). Oggi avere una possibilità di terapia per i bambini anche per la forma 2 è davvero […] (sbircialanotizia)

"Noi al fianco di Istituzioni, Regioni, società scientifiche e associazioni per consentire ai pazienti eleggibili al trattamento di accedervi in maniera tempestiva" "La Sma rappresenta una malattia genetica devastante per i pazienti che ne sono affetti e per chi li assiste, portando ad una compromissione della qualità della vita e anche ad un impatto sostanziale […] (sbircialanotizia)