Duchenne - famiglie ancora in attesa decisione europea su farmaco Translarna

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Duchenne, famiglie ancora in attesa decisione europea su farmaco Translarna (Di martedì 16 aprile 2024) Verrà comunicata nel corso della settimana del 22 aprile Manca poco alla risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), unico farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per le mutazioni nonsenso. Dopo la comunicazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i Medicinali del 24 gennaio scorso, in

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