L’annuncio di Telethon | Approvata anche negli Usa terapia genica per la leucodistrofia metacromatica

L’annuncio di Telethon: “Approvata anche negli Usa terapia genica per la leucodistrofia metacromatica” (Di martedì 19 marzo 2024) Se ce ne fosse ancora bisogno questa notizia è la conferma di come il finanziamento della ricerca scientifica permetta di fare grandi progressi e aiutare i malati, soprattutto quelli affetti da patologie rare. È stata Approvata anche negli Usa la terapia genica per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica (Mld): si chiamerà Lenmeldy e arriva a tre anni e mezzo di distanza dall’approvazione in Europa con il nome di Libmeldy. “Il via libera da parte della Food and Drug Administration (Fda), l’ente regolatorio statunitense, permetterà – fa sapere Telethon – di ampliare la comunità di pazienti a cui è destinato il farmaco, già approvato nell’Unione europea nel dicembre 2020 con una full approval, ...Leggi tutta la notizia su ilfattoquotidiano