Malattia rara ok Aifa a rimborsabilità monoterapia orale per Epn

Un passo importante per i pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN): l'AIFA ha approvato il rimborso per la nuova monoterapia orale con iptacopan, offrendo una speranza concreta a circa mille italiani, in maggioranza tra i 30 e i 40 anni. Questa innovativa terapia non solo combatte la malattia rara, ma migliora anche anemia e fatica, cambiando radicalmente la qualità di vita di chi ne soffre.

Arriva in Italia iptacopan per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna in pazienti adulti. Si stima che colpisca circa mille persone in Italia – con diagnosi tra i 30 e i 40 anni -, e di queste circa un terzo necessita di una terapia dell’anti-complemento. Questa nuova terapia agisce anche su anemia e fatigue. 🔗 Leggi su Ildifforme.it

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Editing genetico Crispr, un neonato con una malattia rara ha ricevuto la prima terapia su misura al mondo - Un neonato affetto da una rara malattia genetica ha ricevuto la prima terapia su misura al mondo, basata sulla tecnologia CRISPR.

Il CdA AIFA approva la rimborsabilità di 8 farmaci; Mieloma multiplo, AIFA approva la rimborsabilità di elranatamab; Farmaci, da Aifa ok a rimborsabilità della monoterapia orale per la malattia rara Epn.

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