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Atrofia muscolare spinale | avvio in Italia della terapia genica con trial per nuovi nati

Atrofia muscolare spinale |  avvio in Italia della terapia genica con trial per nuovi nati È molto di più di un progresso scientifico, è un’emozione potentissima, quella delle centinaia di Famiglie ...

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Atrofia muscolare spinale: avvio in Italia della terapia genica con trial per nuovi nati (Di venerdì 20 luglio 2018) È molto di più di un progresso scientifico, è un’emozione potentissima, quella delle centinaia di Famiglie SMA Italiane a cui è stato annunciato che entro la fine di luglio nel nostro Paese sarà avviata la sperimentazione per la terapia genica contro l’Atrofia muscolare spinale (SMA, dall’acronimo inglese Spinal Muscolar Atrophy). Si chiama AveXis 302 – questo il nome del trial – e suona come un urlo liberatorio di speranza, perché può permettere ciò che poco tempo fa era davvero impensabile: curare una malattia genetica rara come la SMA, “disattivare” quel gene che impedisce ai muscoli volontari del corpo di camminare, stare in piedi, sedersi, deglutire. «A poco meno di un anno dall’avvento ufficiale in Italia del primo farmaco al mondo che può trattare la patologia, siamo travolti da un’altra gioia immensa – afferma Daniela Lauro, presidente dell’associazione nazionale Famiglie SMA ...
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twitterTgyou24 : ATROFIA MUSCOLARE SPINALE AVVIO IN ITALIA DELLA TERAPIA GENICA CON IL TRIAL PER I NUOVI NATI - indexmedical : Sanità, Sicilia in prima linea per la sperimentazione di terapie contro l'atrofia muscolare spinale… - LuigiaFio : RT @famigliesma: Notizie @repubblica ?? 'Manca davvero poco, qualche settimana, e poi la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale… -
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