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Malattie rare | verso la terapia genica prenatale per la patologia di Gaucher

Malattie rare |  verso la terapia genica prenatale per la patologia di Gaucher Una malattia neurodegenerativa a insorgenza precoce, e fatale, può essere prevenuta già nel pancione, grazie ...

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Malattie rare: verso la terapia genica prenatale per la patologia di Gaucher (Di lunedì 16 luglio 2018) Una malattia neurodegenerativa a insorgenza precoce, e fatale, può essere prevenuta già nel pancione, grazie a una nuova terapia genica. Lo spiega un articolo pubblicato online su ‘Nature Medicine’. Lo studio è stato condotto sui topi. La malattia di Gaucher è ereditaria e provoca ingrossamento del fegato e della milza, fragilità ossea e dolore, anemia, affaticamento e suscettibilità alle ecchimosi. Questi sintomi, spiegano i ricercatori dell’University College London (GB), derivano da un accumulo lisosomiale. Sebbene alcune forme lievi di malattia di Gaucher possano essere trattate con terapie di sostituzione enzimatica, nelle forme più gravi la neurodegenerazione al momento non è non trattabile e spesso si rivela fatale. Il team di Simon Waddington ha ideato una tecnica che ‘spedisce’ un vettore virale ingegnerizzato per esprimere il gene che codifica per ...
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twitterBBMRI_it : RT @malatinvisibili: MALATTIE RARE – MALATTIA DI HUNTINGTON, NUOVE TERAPIE ALL’ORIZZONTE. #comitatoimalatiinvisibili #imalatiinvisibili #co… - Ilaria03494206 : RT @Telethonitalia: .@LaneMondialspa al fianco della #ricerca di Fondazione Telethon. L’azienda dona una quota del ricavato dalla vendita d… - Alessan92824311 : RT @marco_monf: @adrianobusolin @coccaclaudio Mia moglie ha due malattie rare e degeneranti. Non una che sia riconosciuta e io pago tutto -
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    Passi in avanti nella ricerca : nuovo anticorpo per la cura di Malattie rare : Non vi è dubbio che negli ultimi anni i progressi compiuti nel campo della ricerca hanno aperto nuovi scenari impensabili soltanto qualche decennio fa. Gli avanzamenti della scienza in ambito medico in particolare hanno consentito la messa a punto di farmaci sempre più efficaci per la cura di malattie anche gravi. Rimanendo sempre nell'ambito della scoperta di nuove terapie, merita di essere segnalato uno studio che è stato coordinato ...

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    Zingaretti - congratulazioni a Bambino Gesù per ennesimo traguardo in ricerca e cura Malattie rare : “All’equipe di Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, coordinata dal Dott. Fabrizio De Benedetti, vanno i complimenti e le congratulazioni per la scoperta di un farmaco in grado di contrastare alcune malattie rare autoinfiammatorie. Si tratta dell’ennesimo successo per il Bambino Gesù che raggiunge un altro importante traguardo nell’eccellenza e nell’innovazione per la cura di malattie rare e di patologie gravi. Siamo orgogliosi di ...


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